파킨슨병을 치료하는 유전자요법이 개발돼 동물실험에 성공했다. 미국 시카고에 있는 성누가 메디컬 센터 뇌연구실장 제프리 코도우어 박사는 과학전문지 사이언스 최신호에 발표한 연구보고서에서 뇌의 신경전달물질 도파민의 생산을 촉진하는 유전자를 무해한 바이러스에 실어 화학적인 방법으로 파킨슨병 증세를 유발시킨 원숭이의 뇌에 주입한 결과 심한 파킨슨병 증상이 완전 소멸되었다고 밝혔다. 파킨슨병은 도파민 결핍으로 발생한다.
코도우어 박사는 현재 이 유전자요법의 안전성을 확인하기 위한 별도의 동물실험이 원숭이를 대상으로 진행중이며 이 실험이 앞으로 6개월안에 완료되면 식품의약청(FDA)에 임상실험 승인을 신청, 최소한 3-5년안에는 임상실험이 시작될 수 있을 것이라고 말했다.
코도우어 박사는 도파민 생산을 촉진하는 화학물질인 신경교유도향신경인자(神經膠誘導向神經因子-GDNF)를 분비하는 유전자를 감염을 일으키지 않도록 유전조작된 바이러스에 실어 늙은 원숭이의 뇌에 주입했다.
나중에 이 원숭이를 해부한 결과 이 유전자가 도파민을 만들어 당연한 뇌세포 퇴화과정이 정지되어 있었다. 코도우어 박사는 다시 원숭이와 사람에게 인공적으로 파킨슨병 증세를 유도하는 약인 MPTP를 일단의 벵골원숭이들에 주입, 이중 10마리가 전형적인 파킨슨병 증세를 나타냈다.
코도우어 박사는 이중 5마리에만 GDNF를 주입했다. GDNF가 주입된 그룹과 나머지 비교그룹에서는 각각 1마리씩이 원인모르게 죽었다. GDNF그룹에서는 나머지 4마리중 3마리가 파킨슨병 증세가 완전히 소멸된 반면 비교그룹의 4마리는 증세가 계속 악화되었다. GDNF그룹의 3마리는 뇌해부를 위해 죽였을 때 까지 최소한 8개월동안 증상이 재발되지 않았다.
뇌해부 결과 GDNF그룹의 원숭이들은 모두 도파민 생산 세포가 보호를 받아 도파민이 증가한 반면 비교그룹의 원숭이들은 도파민 생산 세포가 퇴화되어 있었다. 이에 대해 존스 홉킨스대학 메디컬 센터 파킨슨병 연구소 소장인 테드 도슨 박사와 샌디에이고 캘리포니아대학 뇌질환연구소 소장 마크 투스진스키 박사는 매우 놀라운 결과라고 논평했다.
파킨슨병은 도파민을 만드는 뇌세포가 점차 퇴화되는 질환으로 도파민이 결핍되면 몸떨림, 느리고 경직된 동작, 고착성(固着性) 보행, 언어장애, 균형감각 상실 등 전형적인 파킨슨병 증세가 나타난다. 원인은 밝혀지지않고 있고 치료법은 없다. 미국에만도 120만명의 환자가 있다.
