네덜란드 연구팀이 치료물질을 생산하도록 유전자 조작된 형질전환 토끼의 젖으로 치명적인 병에 걸린 4명의 아기를 치료하는데 성공했다고 영국 BBC 방송이 28일 보도했다.
치료에 성공한 질병은 `폼페병(Pompe''disease)''으로 `a-글루코시다제''라는 효소가 부족해 생기는 근육질환이다. 이 병에 걸리면 호흡곤란과, 근력부족, 심장근육 질환 등의 증세를 보이고 구르거나 앉는 기본적인 기능 조차 할 수 없으며 첫 돌이 되기 전에 사망하게 된다.
네덜란드 로테르담의 소피아아동병원 연구팀은 토끼에게 젖에서 a-글루코시다제가 생산되도록 인간의 유전자를 삽입한 뒤 토끼 젖에서 뽑아낸 효소로 폼페병에 걸린 4명의 아기를 치료했다.
토끼 젖에서 뽑아낸 a-글루코시다제는 아기들의 근육을 자극해 제 기능을 회복시켰으며 근력이 강해지고 심장기능도 개선됐다. 증상이 가장 가벼웠던 한 아기는 12개월께에는 도움을 받아 일어설 수 있게 됐
다. 이는 폼페병 환자 아기에게는 전혀 불가능한 일이다.
또 증상이 심각한 두명의 아기는 치료를 받기 전 근육기능을 거의 상실해 치료기간 중 인공호흡기를 사용할 정도였으나 치료가 끝날 때에는 두명 모두 퇴원해 통원 치료를 할 수 있을 만큼 좋아졌고 정신발달도 양호한 상태다.
그러나 연구팀은 "이번 연구결과를 검증하기 위해서는 더 큰 규모의 연구가 필요하고 장기적 영향도 지켜봐야 한다"며 "치료를 가능한한 일찍 시작하는 것이 중요하다"고 말했다.
연구책임자인 안스 반 더 플뢰그 박사는 "사상 처음으로 폼페병 치료에서 좋은 효과를 얻었다"며 "형질전환 동물의 젖은 안전한 치료물질원이 될 수 있으며 이 연구로 형질전환 동물의 활용을 확대할 수 있는 길이 열렸다"고 말했다.
